Terapia genica talassemiaLa terapia genica potrebbe essere in futuro la soluzione per le persone affette da talassemia. E’ questo uno dei temi principali del convegno “Red cell biology thirty years after”, organizzato dal Dipartimento di Scienze Cliniche e di Comunita’ dell’Universita’ degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e promosso dalla Fondazione Internazionale Menarini. Il convegno, in programma da oggi al 26 settembre a Milano, ripercorre le acquisizioni sulle malattie del sangue e la biologia molecolare del globulo rosso degli ultimi anni, che hanno fatto da volano per le conoscenze su tante altre patologie ereditarie. Di recente si e’ assistito a una vera e propria esplosione di scoperte scientifiche, molte delle quali grazie al contributo di ricercatori italiani, in prima linea anche oggi nella ricerca di nuove terapie, come appunto quella genica. Infatti l’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica TIGET, l’Ospedale San Raffaele di Milano e il Centro Anemie Congenite della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano hanno annunciato l’avvio della sperimentazione clinica di terapia genica della talassemia. “Prelevare cellule staminali produttrici di globuli rossi dal paziente – ha spiegato Maria Domenica Cappellini, Direttore dell’Unita’ di Medicina Interna presso la Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico e Presidente del convegno – sostituire in esse il gene difettoso con uno funzionante e, a mezzo di un vettore (un virus reso innocuo), trasferirle nel talassemico in modo che il suo organismo sia in grado di produrre globuli rossi funzionanti. E’ forse questa la chiave per vincere la talassemia. I progressi negli studi della terapia genica sono significativi, e speriamo che in futuro l’ingegneria delle cellule staminali che producono globuli rossi possa portare a nuovi trattamenti contro la talassemia”.